El Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza ha sido sede del International Workshop on Gene Therapy in Rare Diseases, un evento organizado por la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher y otras enfermedades lisosomales (FEETEG), celebrado el 28 de octubre. Este taller reunió a expertos del ámbito nacional e internacional para discutir y presentar los avances más recientes en terapia génica enfocada a enfermedades poco frecuentes.

La doctora Pilar Giraldo, presidenta de FEETEG y especialista en Hematología en el mismo hospital, destacó que el evento proporcionó una plataforma para que los profesionales intercambien conocimientos y experiencias sobre la terapia génica, abarcando diferentes entidades hematológicas y enfermedades lisosomales. Asimismo, enfatizó la importancia de incluir a genetistas expertos para explorar el estado actual de estas terapias y las perspectivas futuras.

Con más de 200 participantes inscritos, tanto de manera presencial como virtual, el taller atrajo a profesionales, estudiantes de Biomedicina, Biotecnología y Medicina, así como a diversas asociaciones de pacientes. La inauguración del evento estuvo a cargo de Miguel Ángel Eguizábal, gerente del hospital, y Ramón Boria, director general de Asistencia Sanitaria del Gobierno de Aragón, quienes dieron la bienvenida a los asistentes antes de que la doctora Giraldo presentara la agenda científica, agradeciendo el apoyo de diversas organizaciones destacadas, como la Asociación Europea de Hematología.

En un enfoque histórico, el profesor Gregory Pastores, neuropediatra y pionero en el estudio de la enfermedad de Gaucher, compartió su visión sobre la evolución de los tratamientos para las enfermedades lisosomales, reflejando casi cinco décadas de investigación. Por su parte, la doctora Derralynn Hughes, reconocida por su labor en ensayos clínicos de terapia génica, ofreció su perspectiva sobre las oportunidades y desafíos futuros en esta área.

Las doctoras Amaia Lizarralde y Pilar Giraldo presentaron los avances en los estudios clínicos realizados en su hospital, enfatizando el cumplimiento de todos los requisitos necesarios para la administración de la terapia génica. También compartieron los resultados positivos obtenidos en las investigaciones, lo que subraya la efectividad de estos tratamientos en la enfermedad de Gaucher.

La doctora Belén Pérez, investigadora en genéticas y directora en el Centro de Diagnóstico de Enfermedades Moleculares en la Universidad Autónoma de Madrid, cerró el evento subrayando el papel fundamental de la genómica funcional en el diagnóstico y tratamiento de enfermedades genéticas, así como la necesidad de continuar desarrollando nuevas terapias basadas en RNA y células.

En la segunda jornada, el doctor José María Grasa moderó las presentaciones, incluyendo las del doctor Julián Sevilla Navarro, experto en hematología pediátrica, quien abordó temas de anemias raras y terapia génica. Posteriormente, el doctor Jordi Díaz Manera discutió los retos que presenta la terapia génica en enfermedades neurológicas, mientras que la doctora Andrea Dardis explicó el funcionamiento de la terapia génica personalizada en el contexto de enfermedades raras.

Finalmente, la doctora Teresa Álvarez Román, jefa de la sección de Trombosis y Hemostasia del Hospital Universitario La Paz, presentó datos sobre la eficacia y seguridad de los tratamientos de terapia génica. Sobre este tema, destacó el testimonio de pacientes que han experimentado una significativa mejoría. La jornada concluyó con la intervención de la profesora Ma Pilar Ribate Molina, quien abogó por una colaboración estratégica entre genética y terapia celular, resaltando el potencial de la técnica CRISPR en medicina regenerativa.

El Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza se distingue por su enfoque integral en la atención de pacientes hematológicos, ofreciendo un recorrido asistencial completo que abarca desde las consultas iniciales hasta el ingreso hospitalario. Este modelo holístico y multidisciplinar garantiza que los pacientes reciban atención basada en la evidencia, beneficiándose de instalaciones de última generación.